FINANZIARE LA RICERCA

#CorrerePerUnRespiro RACCOGLIE DONAZIONI A FAVORE DI FONDAZIONE RICERCA FIBROSI CISTICA – ETS (FFC) CHE PROMUOVE, SELEZIONA E FINANZIA AVANZATI PROGETTI DI RICERCA SULLA FIBROSI CISTICA PER MIGLIORARE LA DURATA E LA QUALITA’ DI VITA DEI MALATI E SCONFIGGERE DEFINITIVAMENTE LA FIBROSI CISTICA.

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La Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica – ETS (FFC) è riconosciuta dal Ministero dell’Istruzione, dell’Università e della Ricerca (MIUR) come ente promotore dell’attività di ricerca scientifica sulla malattia, si avvale di una rete di circa 1.000 ricercatori e del lavoro di oltre 150 Delegazioni e Gruppi di sostegno distribuiti in tutte le Regioni italiane, con circa 5.000 volontari che raccolgono fondi e fanno informazione sulla malattia.

La storia della Fondazione inizia nel gennaio del 1997 a Verona per volontà del Professor Gianni Mastella che propose a Matteo Marzotto di istituire insieme all’imprenditore milanese Vittoriano Faganelli una fondazione scientifica per mettere le basi, anche in Italia, per una ricerca avanzata sulla fibrosi cistica malattia allora poco conosciuta e orfana di ricerca. Dal 2002 ad oggi la Fondazione ha investito oltre 36 milioni di euro, con i quali ha sostenuto 454 progetti di ricerca, che hanno coinvolto una rete di oltre 260 gruppi ed istituti di ricerca.

DAL 2016 LE DONAZIONI RACCOLTE HANNO CONTRIBUITO A FINANZIARE I PROGETTI

1 su 30 e non lo sai per l’importo di Euro 100.000.
Il progetto affronta la problematica del portatore sano di fibrosi cistica (FC) e segue due linee di ricerca e servizio: una di informazione e formazione, l’altra di valutazione delle tecnologie sanitarie con un approccio multidisciplinare. La linea di informazione e formazione prevede la creazione di un sito web che rappresenta uno strumento per una scelta consapevole e si propone di informare la popolazione sull’esistenza del test al portatore sano, sulle diverse modalità con cui può essere eseguito e sui criteri di qualità. Il sito web permetterà di orientarsi rispetto alla scelta se sottoporsi o meno al test, in che momento e in quale versione (mirata su FC o allargata ad altre patologie) ed educare alla corretta interpretazione del risultato del test.
La seconda linea di ricerca sarà focalizzata sulla valutazione delle tecnologie sanitarie (Health Technology Assessment HTA) con l’obiettivo di eseguire una approfondita valutazione sullo screening del portatore sano di fibrosi cistica nel contesto italiano. Questa parte del progetto ha l’obiettivo di valutare efficacia, sicurezza ed eventuali impatti in termini organizzativi, economici, etici, sociali e legali dello screening del portatore sano di FC rivolto alla popolazione generale. Si seguirà un’ottica multidisciplinare secondo un approccio di valutazione di tecnologie sanitarie (HTA). L’obiettivo del progetto è raggiungere, informare e formare il maggior numero possibile di persone potenzialmente interessate a eseguire il test del portatore sano, compresi professionisti sanitari che propongono il test ma sono interessati ad approfondire l’argomento con uno strumento semplice e con spazi di interattività e autovalutazione. Questi strumenti favoriranno una scelta informata e consapevole sull’opportunità di accedere al test del portatore sano di fibrosi cistica.
Responsabile: Carlo Castellani, Centro Fibrosi Cistica, Istituto Giannina Gaslini
Partner: Cinzia Colombo, Paola Mosconi (Lab. di Ricerca per il Coinvolgimento dei Cittadini in Sanità – Istituto Mario Negri); Chiara Gerardi, Rita Banzi (Centro Politiche Regolatorie in Sanità – Istituto Mario Negri); Emanuela Foglia, Lucrezia Ferrario, Daniele Bellavia, Elisabetta Garagiola, Fabrizio Schettini (LIUC Università Carlo Cattaneo); Giulia Candiani, Dania Puggioni (Zadig srl)

Molecole 3.0 per la fibrosi cistica per l’importo di Euro 100.000.
Il progetto ha l’obiettivo di sviluppare una nuova classe di modulatori attivi anche su mutazioni rare di CFTR. Il gruppo di ricerca prevede di sintetizzare e testare i nuovi composti seguendo un processo iterativo, ovvero replicando più volte la sintesi chimica e le valutazioni funzionali in vitro fino a selezionare e ottimizzare un ristretto numero di composti. Il progetto è basato sulla complementarietà dei due laboratori coinvolti, quello della Prof.ssa Barraja e quello del Dott. Galietta. I due gruppi di ricerca mettono in condivisione le loro competenze nel campo della chimica organica sintetica e della farmacologia e si avvalgono di procedure consolidate di sintesi chimica.
Grazie ai precedenti finanziamenti di FFC Ricerca, FFC#4/2018 e FFC#3/2020, i ricercatori hanno identificato una molecola capostipite di una nuova classe di correttori. Dopo successive ottimizzazioni è stata generata una nuova molecola chiamata PP028. Questa molecola, testata anche su cellule primarie ottenute da pazienti FC, ha mostrato una forte attività, soprattutto se combinata con correttori già noti.
Il progetto Molecole 3.0 si propone di migliorare ulteriormente le proprietà di questa nuova classe di correttori, attraverso il lavoro coordinato di chimici farmaceutici che genereranno nuovi derivati dai composti di partenza e di biologi che valuteranno l’efficacia dei composti con saggi in vitro. Il processo ciclico di sintesi chimica e valutazione funzionale consente di migliorare la potenza e l’efficacia dei composti selezionati. I test funzionali verranno condotti in vitro anche sfruttando il Servizio Colture Primarie di FFC Ricerca.
L’ottimizzazione delle molecole non riguarderà solo l’efficacia in vitro dei composti sulla proteina CFTR, ma terrà conto anche delle proprietà di solubilità, stabilità metabolica, assenza di tossicità, che sono imprescindibili per un’eventuale sviluppo di un farmaco. L’obiettivo finale del progetto è di selezionare un composto che possa essere preso in considerazione per lo sviluppo preclinico e clinico.
Responsabile Paola Barraja (STEBICEF – Laboratorio di sintesi degli eterocicli, Università di Palermo) – Luis Galietta (Università degli Studi di Napoli Federico II e Telethon Institute of Genetics and Medicine – TIGEM, Napoli)

icona TFCF

TASK FORCE FOR CYSTIC FIBROSIS (TFCF) per l’importo di  Euro 130.000.
Il progetto strategico Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF) è partito nel 2014 e ha l’obiettivo di individuare nuovi correttori della proteina CFTR da poter combinare con i farmaci modulatori esistenti per recuperare in maniera più efficace la funzionalità di CFTR. Dopo una prima fase di sintesi chimica, è stata individuata una molecola molto potente chiamata ARN23765 che si è dimostrata particolarmente efficace in presenza della mutazione F508del di CFTR. Grazie a ulteriori studi in vitro e in vivo, sono state perfezionate la sicurezza, la somministrabilità e l’efficienza di questa molecola che a breve potrebbe iniziare il suo percorso di sviluppo clinico.
Recentemente, infatti, la licenza per l’uso di ARN23765 è stata acquisita da un’azienda farmaceutica che proseguirà gli studi preclinici e potrà avviare gli studi clinici sull’uomo che testeranno la sua azione in combinazione con altri modulatori di CFTR. Il risultato raggiunto fin qui da TFCF è davvero incoraggiante e potrebbe portare a un nuovo e più efficace farmaco per la fibrosi cistica.
Responsabile Tiziano Bandiera (Dip. Drug Discovery and Development, Istituto Italiano Tecnologia, IIT, Genova);
Partner Nicoletta Pedemonte (Lab. Genetica Molecolare, Istituto G. Gaslini, Genova);
Partner corresponsabile Luis Galietta (Università degli Studi di Napoli Federico II e Telethon Institute of Genetics and Medicine – TIGEM, Napoli)

FFC#09/2015 per l’importo di Euro 14.680.
Identificazione di bersagli molecolari per ridurre l’effetto collaterale dei potenziatori sulla stabilità in membrana della F508del-CFTR.
Responsabile Anna Tamanini (Laboratorio di Patologia Molecolare, UOC Laboratorio Analisi sede di Borgo Trento, Dipartimento di Patologia e Diagnostica – Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata di Verona);
Partner Massimo Aureli (Dip. di Biotecnologia Medica e Medicina Traslazionale – Università di Milano)
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